IGH Meldung

Berlin, 30. August 2024 – Zu zwei gentherapeutischen Arzneimitteln zur Behandlung der Hämophilie beginnt heute die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) als vergleichende Registerstudie:

• Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) bei Hämophilie A
  sowie
• Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix) bei Hämophilie B.

Mit dem heutigen Studienstart dürfen nun nur noch Ärztinnen und Ärzte diese Arzneimittel anwenden, die ihre Behandlungsdaten dazu im Deutschen Hämophilieregister (DHR) dokumentieren. Auf seiner Website hat der Gemeinsame Bundesausschuss zwei Studienseiten mit allen Informationen für die Anwenderinnen und Anwender freigeschaltet.

Aufgrund der sehr kleinen Patientengruppe sollen möglichst alle Behandlungen für die Studie erfasst werden. Beide gentherapeutischen Arzneimittel werden als Einmal-Infusionstherapien verabreicht. Patientinnen und Patienten müssen unter anderem wegen möglicher überschießender Immunreaktionen auf die Therapie engmaschig überwacht werden. Für die Anwendung von Gentherapeutika bei der Hämophilie sind auch die Vorgaben der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie zu berücksichtigen.

Weiterführende Informationen

•   AbD bei Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) bei Hämophilie A
•   AbD bei Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix) bei Hämophilie B
•   ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie

Anmerkung der IGH:
Die Interessengemeinschaft Hämophiler (IGH) kritisiert die aktuelle anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zu den gentherapeutischen Arzneimitteln Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) und Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix) für die Behandlung von Hämophilie auf mehreren Ebenen.

Erstens wegen der geringen Anzahl an Patienten, die für diese Gentherapien infrage kommen, ist es von vornherein unrealistisch, die geforderten Patientenzahlen zu erreichen. Die IGH hat von Anfang an darauf hingewiesen, dass eine solche Datenerhebung unter diesen Bedingungen keinen Sinn macht und kaum wissenschaftlich noch klinisch relevante Erkenntnisse liefern wird. Trotzdem wurden unsere Bedenken von den zuständigen Gremien des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) völlig ignoriert.

Zweitens ist es für uns als Interessenvertretung der Betroffenen inakzeptabel, dass die Stimme der Patienten im G-BA weiterhin nur ein formales Beiwerk darstellt. Solange es kein echtes Stimmrecht für Patientenvertretungen gibt, bleibt unsere Beteiligung lediglich symbolisch und ohne wirklichen Einfluss. Es ist offensichtlich, dass der G-BA die Interessen und das Fachwissen der Patienten nicht ernsthaft in seine Entscheidungsprozesse einbezieht. Dies wissen wir auch von anderen Indikationen.

Die aktuelle AbD ist ein weiteres Beispiel dafür, wie die Patientenperspektive im G-BA marginalisiert wird. Wir fordern daher eine ernsthafte Einbindung der Patientenvertreter in den G-BA mit vollem Stimmrecht, um sicherzustellen, dass die Bedürfnisse und die Lebensrealität der Betroffenen bei solchen wichtigen Entscheidungen angemessen berücksichtigt werden. Bis dahin wird die Stimme der Patienten weiterhin ignoriert, und es werden Entscheidungen getroffen, die nicht im besten Interesse derer sind, die am meisten betroffen sind.